تم قبول Darui Bio الجديد Galnac-SiRNA Drug RN3161 الذي يستهدف Inhbe في تطبيق التجربة السريرية الأسترالية ، بهدف فقدان الدهون مع الحفاظ على فقدان الوزن
في الآونة الأخيرة ، أعلنت Darui Bio أن عقار Galnac-SIRNA الجديد RN3161 تم تطويره في تطبيق التجربة السريرية في أستراليا (CTA). اجتذب هذا الاختراق اهتمامًا واسع النطاق من صناعة الأدوية العالمية. يهدف RN3161 ، وهو علاج مبتكر لـ RNAI ، إلى تحقيق تأثيرات فقدان الدهون عن طريق تثبيط التعبير الجيني Inhbe مع الحفاظ على فقدان الوزن (كتلة العضلات) ، مما يوفر خيارات علاجية جديدة محتملة للمرضى الذين يعانون من السمنة وأمراض التمثيل الغذائي ذات الصلة.
فيما يلي موضوعات ساخنة ومحتوى ساخن في مجال RN3161 وعلاج الأمراض الأيضية في الأيام العشرة الماضية:
عنوان | مؤشر الشعبية | نقاط المناقشة الرئيسية |
---|---|---|
RN3161 التجربة السريرية الأسترالية | 9.2/10 | آلية المخدرات ، والفعالية المحتملة ، وآفاق السوق |
التقدم في البحث المستهدف | 8.7/10 | وظيفة الجينات وآلية تنظيم التمثيل الغذائي |
Galnac-SIRNA منصة التكنولوجيا | 8.5/10 | كفاءة التسليم والسلامة وآفاق التطبيق |
اتجاهات جديدة في علاج السمنة | 8.3/10 | مقارنة بين العلاج RNAi ونظريات GLP-1 |
مزايا التكنولوجيا الأساسية لـ RN3161
يتبنى RN3161 منصة تقنية Galnac-SIRNA الأكثر تقدماً ، والتي تحقق توصيلًا خاصًا بالكبد عن طريق ربط الحمض النووي الريبي (SiRNA) الصغير (سيرنا) مع N-acetylgalactosamine (Galnac). بالمقارنة مع أدوية الجزيئات الصغيرة التقليدية ، فإن علاج RNAI مستهدف للغاية وطويل المفعول ، ويمكن للجرعة الواحدة تحقيق آثار علاجية لعدة أسابيع أو حتى أشهر.
المعلمات الفنية | RN3161 | أدوية الجزيئات الصغيرة التقليدية |
---|---|---|
آلية العمل | إسكات الجين | تثبيط البروتين |
تردد الجرعات | 1 مرة في الشهر | 1-3 مرات في اليوم |
الاستهداف | محدد للغاية | منخفضة نسبيا |
الآثار الجانبية المحتملة | الاستجابة المناعية | تأثير خارج الهدف |
القيمة الفريدة لأهداف Inhbe
Inhbe (inhibitin βe subunit) هو جين رئيسي تم العثور عليه في السنوات الأخيرة يرتبط ارتباطًا وثيقًا بالتمثيل الغذائي للدهون. أظهرت الدراسات أن إسكات جين Inhbe يمكن أن يقلل بشكل كبير من تراكم الدهون الحشوية دون التأثير على كتلة العضلات. هذه المميزة تجعل Inhbe هدفًا مثاليًا لعلاج السمنة وأمراض التمثيل الغذائي ذات الصلة ، خاصة بالنسبة لأولئك الذين يريدون فقدان الدهون ولكنهم يترددون في فقدان العضلات.
في الوقت الحاضر ، لا يزال خط أنابيب البحث والتطوير لـ Inhbe في مراحله المبكرة في جميع أنحاء العالم ، و RN3161 من Darui Bio هو أحد المشاريع القليلة التي دخلت المرحلة السريرية. وفقًا للمعلومات العامة ، أظهر RN3161:
فِهرِس | نتيجة |
---|---|
معدل الحد من الدهون | 15-20 ٪ |
معدل الاحتفاظ بالعضلات | > 95 ٪ |
استهداف الكبد كفاءة | 85-90 ٪ |
مدة الفعالية | 4-6 أسابيع |
آفاق السوق والمناظر الطبيعية التنافسية
من المتوقع أن يصل حجم سوق عقار السمنة العالمي إلى 54 مليار دولار بحلول عام 2030. إذا كان RN3161 يمكن أن يثبت ميزة فريدة من "فقدان الدهون وحماية الجلد" ، فمن المتوقع أن يشغل موقعًا مهمًا في السوق المجزأة.
تتنبأ الوكالة التحليلية بأن على افتراض أن التجربة السريرية لـ RN3161 سلسة وتتقدم كما هو مخطط لها ، فإن إمكانات السوق هي كما يلي:
عقدة الوقت | منعطف | التقييم المحتمل |
---|---|---|
Q3 2024 | مرحلة كاملة من التجارب السريرية | 500 مليون دولار إلى 800 مليون دولار |
2026 | أدخل المرحلة IIB السريرية | 1.5-2 مليار دولار |
2028 | إرسال طلب NDA | 3-5 مليار دولار |
وجهات نظر الخبراء وتوقعات الصناعة
قال العديد من الخبراء في مجال الأمراض الأيضية أن RN3161 يمثل اتجاهًا جديدًا لعلاج السمنة. وعلق الدكتور سميث ، مدير مركز الأبحاث الأيضية في كلية الطب بجامعة هارفارد ، "إن استهداف فقدان الدهون والاحتفاظ بالعضلات هو" الكأس المقدسة "لعلاج الأمراض الأيضية ، وتوفر تقنية RNAI طريقًا جديدًا لتحقيق هذا الهدف".
ومع ذلك ، يذكرنا الخبراء أيضًا أنه ينبغي الاطلاع على البيانات السريرية المبكرة بعناية. على الرغم من أن علاج RNAI كان له سوابق ناجحة في مجال أمراض الكبد ، إلا أن تطبيقه في أمراض التمثيل الغذائي لا يزال يتطلب المزيد من التحقق السريري. ستركز التجربة السريرية للمرحلة الأولى لـ RN3161 على مؤشراتها الدوائية الأولية ومؤشرات الدوائية.
بموافقة CTA الأسترالية ، تخطط Darui Bio لإطلاق أول محاكمة الإنسان خلال الأشهر الثلاثة المقبلة. إذا تلا ذلك التقدم بشكل جيد ، فسيتم توسيعه ليشمل أسواق الأدوية الرئيسية الأخرى ، بما في ذلك الولايات المتحدة والصين في أقرب وقت ممكن.
تحقق من التفاصيل
تحقق من التفاصيل