يتم استخدام العلاج الجيني Regenxbio RGX-121 لعلاج من النوع الثاني لاضطراب تخزين السكاريد (MPS II) بيانات سريرية إيجابية

يتم استخدام العلاج الجيني Regenxbio RGX-121 لعلاج من النوع الثاني لاضطراب تخزين السكاريد (MPS II) بيانات سريرية إيجابية

في الآونة الأخيرة ، أصدرت شركة التكنولوجيا الحيوية Regenxbio بيانات سريرية إيجابية حول العلاج الجيني RGX-121 لعلاج اضطراب تخزين السكاريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II ، والمعروف أيضًا باسم متلازمة هنتر) ، والذي اجتذب انتباهًا واسعًا من المجتمع الطبي والسكان. جلب هذا الاختراق أمل جديد في مجال علاج الأمراض النادرة.

حول من النوع الثاني من اضطراب تخزين السكاريد (MPS II)

يعد تخزين السكاريد المخاطي من النوع الثاني مرضًا وراثيًا متناثرًا نادرًا مرتبطًا بـ X ناتج عن طفرات في الجينات المعدنية (IDS) (IDS) ، مما يؤدي إلى تراكم السكاريد المخاطية في الليزوزومال ، مما يؤثر بدوره على أجهزة الأعضاء المتعددة. عادة ما يظهر المرضى أعراضًا مثل تأخير النمو ، وتشوه العظام ، وانحطاط الجهاز العصبي ، ويتم تقصير عمر الحالات الشديدة بشكل كبير. العلاج القياسي الحالي هو العلاج ببدائل الإنزيم (ERT) ، لكنه يتطلب التسريب الوريدي مدى الحياة ولا يمكن أن يخترق حاجز الدم في الدماغ ، والذي له تأثير محدود على الأعراض العصبية.

آليات ومزايا العلاج الجيني RGX-121

RGX-121 هو علاج جيني يعتمد على متجه AAV9 الذي يوفر جينات IDS الوظيفية إلى الجهاز العصبي المركزي (CNS) من خلال حقن واحد عن طريق الوريد ، بهدف التعبير عن إنزيمات IDS لفترة طويلة ، وبالتالي تحسين التقدم المرضي للنواب II. تشمل مزاياها الأساسية:

• قد يوفر العلاج الفردي فعالية طويلة الأجل أو حتى مدى الحياة
• استهداف الجهاز العصبي المركزي مباشرة لحل المشكلة التي لا يمكن لـ ERT اختراق حاجز الدم في الدماغ
• تجنب عبء التسريب الأسبوعي وتحسين جودة حياة المرضى بشكل كبير

أحدث البيانات السريرية

البيانات المؤقتة للمرحلة الأولى من التجارب السريرية التي أصدرتها Regenxbio:

تفسير الخبراء وتأثير الصناعة

"تشير هذه البيانات إلى أن RGX-121 قد يغير نموذج العلاج للنواب الثاني ، على وجه الخصوص ، يشير نشاط الإنزيم المرتفع المستمر في السائل النخاعي إلى وجود تأثير وقائي محتمل على الوظيفة المعرفية العصبية غير الممكنة مع العلاجات الموجودة."

كما عزز التقدم في هذا العلاج تطور العلاج الجيني:

التوقعات المستقبلية

تخطط Regenxbio لإطلاق تجربة سريرية من المرحلة الثانية/الثالثة في الربع الرابع من عام 2023 وحصلت على اعتراف بمنح FDA ومؤهلات سريعة لأمراض الأطفال النادرة. وقال كينيث ميلز ، الرئيس التنفيذي للشركة: "سنقوم بتسريع تطور RGX-121 وسعى جاهدة لتقديم خيارات العلاج التحويلية للمرضى الذين يعانون من MPS II في أقرب وقت ممكن".

مع نضج تكنولوجيا العلاج الجيني ، فإن نجاح RGX-121 لا يجلب الأمل للمرضى الذين يعانون من MPS II فحسب ، بل يفتح أيضًا طرقًا جديدة لعلاج الأمراض العصبية النادرة الأخرى. يتوقع مراقبو الصناعة أنه إذا استمرت التجارب اللاحقة بسلاسة ، فمن المتوقع أن تتم الموافقة على العلاج للتسويق في 2025-2026.

اعتبارًا من أكتوبر 2023 ، قامت البيانات الواردة في هذه المقالة بتجميع إعلانات شركة Regenxbio بشكل شامل ، وتقارير المجلات الطبية ومحلل الصناعة.